【财新网】(记者 李妍)近年来,罕见病患者无药可用的问题受到社会广泛关注。3月5日,全国政协委员、辉瑞中国企业资深顾问冯丹龙提交了议案,她认为,应加快罕见病药品的审批,在部分地区将罕见病药品优先纳入医保目录,并加强罕见病药品的配送供应考核。
目前,世界上已知的罕见病种类约7000多种,只有1%的罕见病可望治愈,仅6%有药可医。在中国,保守估计有2000万罕见病患者。美国食药总局批准的罕见病药物中有259种未在中国上市,上市的148种药品中仅有76个被遴选进入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》,其中甲类药品16个,报销比例较高,乙类药品60个,报销比例低。